医師はBiogenアルツハイマー承認を「規制の失敗」と非難

米国食品医薬品局（FDA）にBiogen Inc.のアルツハイマー病治療薬についてアドバイスした最高の研究者は、FDAの承認について」の証拠と相反する」「規制の失敗」と非難しました。

BiogenのAduhelm清算に反対する諮問パネルの7人が署名したNew England Journal of Medicineの意見はFDAの決定のために継続的な怒りの別の表示です。 承認を調査する下院の両方の委員会は、マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置くバイオテクノロジーの薬剤の開発と承認に関する文書を提出するよう要請しました。

医師と患者は500万人以上のアメリカ人を苦しめるアルツハイマー病の新しい治療法を懇願しています。 多くの研究者が、FDAの動きを支持したが、Biogenが後援した2つの最大の試験で矛盾した結果が出たため、この薬は、認知低下を遅らせることは見えていない。 パネリストのうち3人は、FDAが医薬品を承認した直後抗議に辞任した。

バイオジェンは、日本のこの間（Eisai Co.）と共同で、この薬を開発した。

新しいコメントは、それらとハーバード大学医学部、メイヨークリニック、カリフォルニア大学サンフランシスコの医師を含む4人の他のパネルのメンバーが署名した。

Aduhelmの承認のための調査は、「この規制の失敗がどのように発生したのかを学び、再び発生しないようにするために迅速に実行する必要があります」と研究者たちました。

すべての反応は否定的なものはありません。 患者は、支持者、アルツハイマー病協会のような団体は、すべてこの薬に歓呼した。 ブリストル・マイヤーズスクイブ（Bristol Myers Squibb Co.）の最高医療責任者であるサミトヒラワット（Samit Hirawat）は水曜日実績発表で今回の承認は、神経変性疾患のFDAの基準を明確にすることにより、新しい治療法の研究を設計しやすくくれると述べた。

2019年初め、バイオジェンは研究が成功する可能性が低いと言いながらアドゥーカヌーマップとも呼ばれるアドゥーヘルム2つの大規模なテストを中止しました。 その年の末、同社は同じ試験で得られたデータの新しい分析がこの薬は一部の患者に有用であることを見せてくれたBiogenの株価は急騰したました。

バイオテクノロジーは、開発を再開し、FDAのスタッフと緊密に協力して臨床的利点を提供した試験のいずれかの結果を分析した。 今月初めジャネットウッドコック（Janet Woodcock）FDA局長代行はバイオジェンとFDA職員間の相互作用がポリシーと手順と一致していないかどうかの独立した検討を要請した。

FDAは承認を説明しながらアドゥーヘルムがアミロイドと呼ばれるアルツハイマー関連タンパク質のレベルを低下させる能力に言及しました。 これにより、FDAは医学界で最も論争の的に議論の一つであるアミロイド値を下げることがアルツハイマー病患者に有用であるかどうかについての議論の真ん中に置かれました。 そのコメントの研究者たちは、アミロイドのための薬物の影響が潜在的な利点のために良い指標であるかについての質問を受けたことがないと言いました。

バイオジェンは批判に反発した。 先週、研究責任者であるAl Sandrockは「合法的な科学的審議の境界を超え、「承認について」幅広い誤った情報や誤解」を糾弾する公開書簡を発表しました。

この薬は、FDAがスキャンや実験結果のような非臨床データに基づいて、条件付き許可を付与することができるプロセスを使用して、6月7日に承認されました。 加速された承認は、一般的に、がん薬物に使用され、FDAは、アルツハイマー病に使用することを決定する前に、公開署名をしていません。

迅速な承認は、一般的に、最終的な研究が行われている間、有望な薬物を市場に迅速に発売する方法でした。 ここで、FDAは、すでに大きな効能試験が行われて明確な結果を得られなかった薬物の迅速承認を下しました。

コメントの共同著者であるジョンズホプキンスブルームバーグ公衆衛生学校の伝染病学者カレブアレキサンダーは電話インタビューで、「この製品は、証拠の基準を満たしていなかったFDAは迅速承認を使用してこの製品を求めた」と述べた。

長年、様々な方法でアミロイドを標的とする薬剤を開発しようとする多くの試みが失敗したり、放棄されたとコメントで指摘しました。 研究者はコメントで、データが脳からアミロイドを除去する能力に基づいて薬物を承認することを「支持しない」と述べた。

Biogenは、初期薬物候補がAduhelmができるのと同じように、脳からのアミロイドを除去することができなかったので比較できないと言いました。 UCSF神経専門医であるGil Rabinoviciが作成した別の社説でも承認が治療改善の可能性がある抗アミロイド薬のより良い理解のための最初のステップとより肯定的に評価した。

彼は雑誌の記事で、「アドゥーカヌーマップがブロックバスター製品のか、それとも大ヒット商品であるかどうかに関係なく、この承認は、早期バイオマーカーのサポート診断および生物学的特異的治療法を特徴とするアルツハイマー病治療の新しい時代を予告します。」と述べて。 「アルツハイマー病の治療の現代時代が到来しており、この分野では決して振り返らない場合があります。 “