予防因子VIII（FVIII）代替療法の使用が増加しているにもかかわらず、 血友病A 最近の研究によると、日本では依然としてかなりの病気の負担を経験しています。
研究者らは、健康記録データベースの情報を使用して、患者が毎年投与量を増やし、医療費をより多く費やしたが、入院率は変わらなかったことを発見した。
頭蓋骨出血や心臓への血流遮断などの他の重篤な合併症はほとんど観察されなかった。
調査結果は「日本で治療を必要とする先天性血友病Aの負担：HIKOBOSHI研究「ジャーナルに掲載 血栓症と止血の研究と実践。
近年、予防代替療法の広範な使用
A型血友病は、血液中の凝固タンパク質であるFVIIIがないか欠陥があるために発生します。
出血障害の主な治療法はFVIII代替療法であり、活動的な出血を治療または予防するための予防レベルで欠けている凝固タンパク質を提供します。 たとえば、次のようになります。 アドバート そして アフスティラ何よりも。
予防の幅広い採用 代替療法 近年、より良い一般的な治療とともに、これらの患者の出血、関節損傷の減少、寿命の延長につながった。
しかし、A型血友病患者は依然として入院、医療費、その他の健康合併症の発生リスクなど、著しい病気の負担を経験する可能性があります。
本研究では、研究者らは、日本の血友病A患者の実際の治療パターンと病気の負担についてさらに知りたかった。 本研究では、もともと開発されたChugai製薬が資金を提供した。 ヘムリブラ エミシズマブ（Emicizumab）は日本でA型血友病治療剤として承認された。
研究者らは、2020年初めまでに、2つの異なる日本の医療記録データベースのうちの1つに含まれている血友病A患者の臨床データを調査しました。
[Hemophilia A patients] それでも、いくつかの薬の処方、外来の訪問、入院の必要性など、かなりの病気の負担に耐えなければなりません。
JMDC医療請求データベースには、2005年以降に収集された740万人の情報が含まれています。 RWD（Real-World Data）電子医療記録データベースには約2000万人の記録が含まれており、1985年までさかのぼります。
分析には、血友病A治療を受けているJMDCの459人とRWDの229人が含まれていました。 JMDC患者の最初の記録では、平均年齢は25歳で、RWD患者の平均年齢は19.2歳でした。
FVIII活動レベルは、RWDデータベースで197人に提供されました。 患者の約半分（50.3％）が重症疾患に対応するFVIII活性レベル（1％未満）を有していた。
両方のデータベースで共通して共存する条件は、C型肝炎ウイルス感染、神経系疾患、高血圧でした。
血友病A患者、特に若い患者は次のとおりです。 頭蓋内出血の危険、または頭蓋骨内部出血。 入院に関連するこの合併症は、JMDC患者の2.6％、RWD患者の4.4％で報告され、ほとんどの場合子供で発生しました。
これらの割合は、近年の認識と予防治療が増加したため、過去の割合より低かったと研究者は指摘した。
しばしば、血栓による心臓への血流の減少によって特徴付けられる虚血性心疾患は、高齢の血友病A患者に特に懸念される。 両方のレジストリで、この合併症は1人の患者で確認されました。
FVIII製品の平均月間用量の着実な増加
血友病の治療はJMDCデータベースでのみ報告されています。 ほとんどの血友病関連処方（96.1％）はFVIII代替療法でした。
FVIII製品の平均月用量は経時的に着実に増加し、2005年の2,201IUから2019年の11,377IUに増加しました。
研究者らは、近年、より高い用量と延長された半減期を持つ製品がより有利になったと指摘し、これらの発見は「一般的なFVIII予防のますます広範な使用に起因する可能性がある」と書いています。
他の治療法には、活性化されたプロトロンビン複合濃縮物、バイパス剤、およびHemlibraが含まれています。 ヘムリブラは2018年の許可以後毎年使用が増加し、9歳以下の子供の処方比重が最も高かった。
Ａ型血友病治療薬の使用の増加と一貫して、患者は年が経つにつれて薬にもっとお金を費やしました。 一人当たりの医薬品費用の中央値は、2005年の$ 3,806から2019年の$ 106,361に増加しました。
入院率の変化なし
研究者らは、ＦＶＩＩＩ代替療法の広範な使用が出血事象に関連する病院への訪問および入院の必要性を減少させると予想した。
その代わり、経時的な入院率の全体的な変化は観察されなかった。 これは、他の医学的理由で病院に入院できる血友病Aを患っている高齢者の数が増加しているためであると研究チームは指摘した。
また、外来訪問は2012年まで増加傾向を示したが、その後2019年までに小幅減少した。 診療訪問が投与に関連しているかどうかは明記されていない。
全般的に研究結果によると、予防治療が広く使われているにもかかわらず、血友病A患者は「いまだに様々な薬物処方、外来患者訪問、入院などかなりの病気負担を抱いている」とします。
研究者らは、JMDCとRWDデータベースに含まれるデータの量が制限されており、「国家登録を含む前向き力学研究などの適切な方法が必要だ」と明らかにした。
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