米国FDAは、アルツハイマー病の薬の承認に対する批判

ほぼ20年ぶりにアルツハイマー病治療薬を承認するにあたり、米国食品医薬品局は、効果があるという強力な証拠なしに新しい治療薬を市場に投入することができる戦略的に最も大きなリスクを取っていると、規制や科学の専門家たちは言います。

Biogen Inc.の薬物であるAduhelmは致命的精神を無駄にする病気の進行を遅らせる証拠はなく、アルツハイマー病の原因となることができる脳プラークを減らすことができるという証拠に基づいて承認されました。 この薬は、Biogenの東京ベースのパートナーEisai Co.と一緒に開発されました。

FDAは1992年以来、250以上の事例から、いわゆる「加速承認」を承認し、主に希少疾患や、効果的な治療法がない小規模の患者集団を対象とします。 この場合、FDAは製薬会社が治療効果を実証するために、追加の臨床試験を実行したり、市場から撤退することを要求します。

しかしAduhelmは、潜在的患者数や医療システムコストの面で他のリーグに属します。

また、FDAの承認は、Biogenが臨床的利点のための十分な証拠を提供していなかったと言った外部顧問の勧告を無視しました。 諮問委員のうち3人は月曜日FDAの決定が発表された後、抗議に辞任した。

「この決定は、科学的過程と方法の基礎を振りました。」とPhiladelphiaのPenn Memory Centerの共同責任者であるJason Karlawish博士は言いました。 KarlawishはBiogen薬の試験サイトのいずれかを操作しました。

彼はFDAが「法定法により「決定を下しベータアミロイドと呼ばれるタイプの脳プラークを除去する薬物の能力は、患者の結果を改善することができるかどうかを考慮してくれアドバイザーに依頼していなかったと言いました。

“科学的には、臨床的に、政治的に混乱一連の事件です。」とKarlawishは言いました。

バイオジェンは、初期アルツハイマー病を患っている約150万人のアメリカ人が年間平均56,000ドルで約を受ける資格があるでしょう、高齢者のための連邦政府のメディケア保険プログラムは、ほとんどの費用を負担すると述べた。

FDAの承認を介してBiogenは、必要なフォローアップ調査を完了するまで、潜在的な年間売上高が100億ドルから500億ドルに達すると予想して長年かけて製品を販売することができます。

FDA諮問パネルのメンバーであるJohns Hopkins公衆衛生の教授であるCaleb Alexander博士は「十分な証拠が満たされていない必要量のいくつかの譲渡ではなくすることはできません。

Alzheimer」s Associationによると、アルツハイマー病を患っているアメリカ人の数は2050年までに約1300万人と2倍以上に増加すると予想されます。

Biogen研究責任者であるAlfred SandrockはFDAが結論に到達する前に、2年間の臨床試験データをハード解析したました。

Sandrockはインタビューで、「アメリカの大衆を代わりにして、正しい決定を下したと思います。

FDAはBiogenが化学的にアドゥーカヌーマップとして知られてアドゥーヘルムがアルツハイマー病患者の脳でベータアミロイドを除去したという明確な証拠を提示したと言ったことの決定を擁護しました。

アミロイドは、長い間、この病気のために実験的治療の標的であった。 しかし、初期の薬物のいずれもアミロイドの減少があるかの機能能力の低下をヌトチュムこと患者に重要な利点を持って来ることを見せてくれませんでした。

FDAの新薬局長であるPeter Stein博士はAduhelmが今までベータアミロイドの減少と、患者の認知低下の遅延の間に最も明確相関関係を見せ、これは臨床的利点の良い予測因子であることを示唆しました。

FDAの関係者は、他のアルツハイマー病治療薬の開発者が自分の治療法は、同じ枠組みで考慮されると仮定することができないと言いました。 Eli LillyとCo.とRoche Holding AGはアミロイド標的薬を研究する製薬会社の一つです。

FDAの医薬品評価研究センター所長であるPatrizia Cavazzoni博士はロイターとのインタビューで、「今のところ、これは、他のアルツハイマー病治療薬や他の神経変性疾患治療剤になるかと言うことができません。」と言いました。

批評家は、アミロイドの除去が利点を予測するために、適切な代理と少ないことを確認します。

「我々は、FDAが解釈して使用する、これらの規定の使用を再考する必要があります。」とKarlawishは言いました。

薬物費用の監視機関である臨床的および経済的な検討研究所（ICER）の報告書によると、加速された承認を受けたすべての薬のほぼ半分が中央値は約3年後に、最終的に完全な承認を受けました。

除外された育種のLillyのLartruvoは撤回され、FDAはRocheのAvastinが乳がんの治療のために承認を取り消したが、まだ他のがんに使用されます。

ICERによると、承認が加速された約100個以上の薬が平均2年未満で、市場に出ています。 報告書は、多くの確認試験が完了するまでに時間がかかり、結果は、しばしば曖昧であると指摘しました。

ローワンシュタインサンドラーのFDA規制慣行の責任者であるジム・スェハン弁護士は「この機関は、加速された承認ルートに慣れました。

Biogenは確認的なAduhelm試験が完了するまでに9年を取ることができると言いました。 FDAは、この推定値を「保守的」と説明して “可能な限り最短時間内でこの試験を完了するための努力」を支援すると言いました。

Aduhelmの高価格にもかかわらず、患者支持者たちは、FDAの決定を歓迎し、癌のHIVのような複雑な疾患の治療を改善した種類の薬物の組み合わせを含む、当該分野の研究を復活させると言いました。

「今回の承認は、他の会社の病気不妊治療と治療のための追加投資を触発させることです。」と擁護団体であるUsAgainstAlzheimer ‘sは声明で言いました。