2024年にも日本は希少医薬品会社の最適な目的地として残ります

APACの専門家は、2024年に日本の希少医薬品会社のための進化する環境を探求します。。

ほぼ10年前、私はLife Science Leaderに次のタイトルの記事を書きました。日本に子会社設立に関する神話を調査します。「この記事では、当時の参入に対する本当の障害物と認知された障害物を分析し、医薬品承認手続き、規制環境、市場へのアクセスと価格設定、コスト、日本国内の現地リーダーシップ、人材の可用性に関する包括的な視点を提供しました。 すべての指標は、日本が市場がしばしば誤解を受けているにもかかわらず、多くの新興希少医薬品会社が自社の子会社設立を真剣に考慮できる環境であると指摘しました。

2015年の記事が公開されてから、Regeneronなどの大規模企業から、KalVista、Krystal Bio、Ultragenyx、BioCrystなどのより専門的な超希少および遺伝子治療会社まで、実際に日本で多くの企業が事業を開始しました。 ベンチャーの成功と市場進出決定の妥当性は経営陣の評価にかかっているが、これらの企業の大多数は依然として日本で活動している。 企業が市場から退出するケースは、一般に、AveXisやHorizo​​nなどの買収合併やSareptaに見られるように、グローバル戦略の方向の変化によって引き起こされます。

日本医薬品市場の空白埋め

過去9年間、私は地元のリーダーシップチームを構成するためにいくつかの企業を支援することによって日本市場に参入し、拡大するのに役立つ特権を得ました。 これまで日本政府は進入障壁を解消し、企業の日本進出を積極的に誘致するために共同の努力を傾けてきた。 近年、「薬物損失」の問題を解決することに特に重点を置いて、これらの努力が加速されています。

「薬物損失」とは、2009年4月から米国とヨーロッパの患者に発売されたが、日本患者は接近できないか、日本では開発中の医薬品をいう。 これらの違いを解決するために、医薬品医療機関（PMDA）はその薬物のデータベースを維持しています。 2023年以来、日本当局はこのギャップを解消するために広範な計画を開始しました。

グローバル臨床試験における日本の役割の再構想

この点で重要な進歩は次のとおりです。 最新のガイドライン 日本厚生労働省は「日本以外で初期臨床開発が先行する医薬品について、日本を含む多地域臨床試験を始める前に日本で1相研究を行うための基本原則」について発表しました。 2023年12月に発表されたこの文書は、政策の記念碑的な変化を意味します。

ガイドラインは、一般に、多地域臨床試験（MRCT）を開始する前に日本で第一相研究を行う義務はないと述べています。 代わりに、日本語で行われる追加の第1相研究は、利用可能なデータに基づいて日本の参加者の投与量の安全性と許容度を評価した後に必要と判断された場合にのみ保証されます。 このような画期的な変化は、多くの場合、日本が他の主要なグローバル市場と同等のレベルになり、潜在的に挑戦的で高価な市場であるという日本の評判が終わることを示唆しています。 この指針の意味は、第一相研究を超えている一方で、日本がグローバルな製薬環境に統合され、潜在的に他の主要市場との公平な競争の場を築く上で重要な進展を意味します。

日本規制機関の協力促進

また、報告書によると、PMDAは規制機関間の緊密な結びつきと情報交換を促進するために、FDA近くのワシントンDCにオフィスを設立する予定です。 この計画の目的は、新興米国企業が規制手続きを探索し、日本市場に参入することを支援することです。

これらの動きは、日本の患者に治療法を提供するために、より多くの外国企業を誘致しようとする日本政府の願望を強調しています。 すべての企業が日本の子会社を選ぶことはできませんが、多くの企業が日本当局の柔軟性に魅力を感じ、これにより日本患者に画期的な技術を導入する海外企業の多様な生態系を造成します。 これは生命科学産業にとって良い兆候です。

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