AstraZeneca、FDAの回答に基づくUltomirisのリスク戦略のレビュー

米国食品医薬品局（FDA）は、AstraZenecaにラベル拡張を承認する前に、希少疾患薬Ultomiris（ravulizumab-cwvz）のリスク評価および緩和戦略（REMS）プログラムを修正するよう依頼しました。

しかし、会社は すばやくメモ FDAは追加の臨床および安全性データを要求しなかった。 ウルトミリスはアストラジェネカの高収益医薬品で、会社発表によると2023年上半期の売上高13億6千万ドルを記録した。 第2四半期財務報告書。

Ultomirisは、身体免疫系の調節に関与するC5補体タンパク質の長期間持続する阻害剤である。 米国では、発作性夜間血色素尿症患者と非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）患者の補体媒介血栓性微小血管病症（TMA）を抑制する用途として承認された。

アストラジェネカは現在、三相臨床試験（NCT04201262）データに基づいて視神経脊髄炎スペクトル障害（NMOSD）患者に対して承認された抗アクアポリン-4（AQP4）抗体陽性（Ab +）でウルトミリスの標識を拡大しようとしています。ある。 この治療法は、欧州連合（EU）や日本を含む多くの地域でNMOSDに対して承認されました。

NMOSDは まれな免疫疾患 中枢神経系に影響を与えるものです。 CRLの一環として、FDAは予防的抗生物質を投与された抗アクアポリン-4（AQP4）抗体陽性（Ab +）NMOSD患者の治療リスクと潜在的リスクをさらに検証するためにウルトミリスのREMSを強化することを要求しました。 または治療前の髄膜炎菌予防接種。 抗アクアポリン-4（AQP4）抗体を有する患者は、AQP4標的抗体を産生し、これは視神経（視神経炎）および脊髄（脊髄炎）の炎症を引き起こす可能性があります。

当社は、REMSの修正に関する次のステップを確認するためにFDAと協力する予定であり、プレスリリースで次のように述べています。[AstraZeneca] 私たちは、米国でNMOSDを患っている人々にできるだけ早くUltomirisを提供することに全力を尽くしています。」